UCMSC的臨床前療效評價(jià)主要是針對某種特定疾病,利用人工復(fù)制或天然發(fā)病的動物模型進(jìn)行治療實(shí)驗(yàn),通過臨床表型、影像學(xué)和實(shí)驗(yàn)室檢查等評價(jià)藥物的療效、安全性和機(jī)制。 UCMSC的藥效學(xué)研究首先是要選準(zhǔn)適應(yīng)證,針對特定的疾病進(jìn)行療效觀察,其次是選擇合適的動物模型。根據(jù) UCMSC的多向分化和免疫調(diào)節(jié)特性,它可以用于涉及細(xì)胞變性、壞死、缺失類的組織器官損傷、退變和自身免疫反應(yīng)等引起的疾病的治療。據(jù)此推斷,根據(jù)疾病發(fā)生的原因和機(jī)制, UCMSC制劑的適應(yīng)證比較廣泛,應(yīng)包括下列多種類型的疾病:造血干細(xì)胞存儲
①機(jī)械性損傷類:由于各種組織器官的創(chuàng)傷,例如骨創(chuàng)傷、顱腦損傷等;
②缺血性類疾病:心腦血管缺血性、肢體血管栓塞等導(dǎo)致的組織血氧供應(yīng)不足,組織細(xì)胞變性、壞死等,例如心肌缺血、腦血栓等;
③退變類疾病:由于衰老、食物或環(huán)境因素誘導(dǎo)的組織細(xì)胞數(shù)量減少,更新能力不足,例如1型糖尿病、肝纖維化、老年癡呆等;造血干細(xì)胞存儲
④自身免疫類疾病:該類疾病是由于針對自身抗原的免疫反應(yīng)導(dǎo)致的局部或系統(tǒng)性損傷, UCMSC不僅可抑制自身免疫反應(yīng),也能對已經(jīng)造成的組織損傷起到修復(fù)治療作用,例如系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化癥等;
⑤其他疾病:其他涉及細(xì)胞變性、壞死的疾病還有放射傷、中毒性疾病、系統(tǒng)性炎癥、過敏性疾病等。造血干細(xì)胞存儲
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