臍帶間充質干細胞( umbilical cord mesenchymal stem cell， UCMSC)獨特的生物學特性使其運用于臨床成為可能，來源于人臍帶的間充質干細胞即為人臍帶間充質干細胞( human umbilical cord mesenchymal stem cell， hUCMSC)，嚴格按照臨床應用級別的細胞質量要求、在合格的生產條件下由具有資質條件的技術人員從人臍帶中分離獲得經檢測合格的 hUCMSC為有效成分，干細胞存儲用細胞保護劑等混合液配制、包裝制成的符合生物制劑標準、滿足活細胞產品要求、可直接用于臨床治療的 hUCMSC細胞懸液即為人臍帶間充質干細胞注射液( umbilical cord mesenchymal stem cell suspension injection）。

人臍帶間充質干細胞注射液制備的核心內容主要包括獲得合格的 hUCMSC并配制成可用于臨床治療使用的生物制劑。因此，從臍帶采集、細胞制備、細胞包裝及凍存、各種試劑和耗材的選擇都必須符合臨床應用標準，質量技術要求遠高于普通的 UCMSC制備要求，只是 hUCMSC制備和 hUCMSC凍存的基本操作程序與普通 UCMSO的制備和凍存的基本要求一致，但質量要求完全不同。因為人臍帶間充質干細胞注射液是以臨床治療為目的而研發的 UCMSO制劑產品，應按照國家新生物制劑研發的路線結合 UCMSC自身的特點實施，必須建立標準化、規范化的材料采集和制備工藝技術，實施制備過程的全程質量控制，最終產品的質量需通過國家生物制品檢測機構認定，臨床治療的安全性需經過國家認定并有細胞產品評價經驗的新藥評價機構利用標準化實驗動物進行急、慢性毒性和致瘤性等驗證和出具評價報告。療效評價主要是針對 UCMSC治療適應證中的某種特定疾病，干細胞存儲按照新藥評價要求進行藥效學研究，包括療效評定、體內遷移分布、分化特征、表型轉換、藥代動力、作用機制等研究。

在按新藥研發要求完成臨床前研究的基礎上，按照新藥注冊程序申報并通過省級食品藥品監督管理局核查后上報國家食品藥品監督管理總局認定，獲得批準后才能在國家認定的干細胞臨床研究機構開展臨床研究，經過臨床療效和安全性評價后才能在臨床推廣應用。目前，國家已經將活細胞產品列入藥品類，啟動了干細胞“新藥”評審機制，建立了臨床研究機構和管理機制，但國內尚未有研究機構或個人獲得 UCMSC制劑的細胞產品“新藥”證書，也未見 UCMSC制劑的標準化和臨床推廣應用管理政策和規范。筆者所在實驗室參照國家衛生健康委發布的《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則(試行)》《干細胞臨床研究管理辦法(試行)》中國醫藥生物技術協會發布的《干細胞制劑制備質量管理自律規范》國際干細胞協會發布的《干細胞臨床轉化指導原則》及國際細胞治療協會提出的“定義間充質干細胞的標準”等干細胞研究規范，建立hUCMSC的分離、擴增、鑒定、凍存等技術體系，干細胞存儲創制了可臨床應用的 hUCMSC液態細胞懸液，命名為“人臍帶間充質干細胞注射液”。為促進 hUCMSC技術的發展和為 UCMSC相關研究者提供技術參考，這里將我們開展 UCMSO臨床制劑研發的經驗、體會和做法進行總結分享。